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La controversial aprobación de FDA sobre un nuevo medicamento para la enfermedad de Alzheimer

Esta semana, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó un nuevo medicamento para tratar la enfermedad de Alzheimer, un hecho que no ocurría desde 2003.

El aducanumab, desarrollado por la empresa de biotecnología Biogen en Cambridge, Massachusetts, es el primer fármaco aprobado que intenta tratar una posible causa de la enfermedad neurodegenerativa, en lugar de solo los síntomas.

Pero la aprobación de la FDA ha provocado un polémico debate sobre si el fármaco es eficaz. Muchos expertos, incluido un panel independiente de neurólogos y bioestadísticos, informaron a la FDA que los datos de los ensayos clínicos no demostraron de manera concluyente que el aducanumab pudiera retrasar el deterioro cognitivo. (2)

Es decir, muchos expertos consideran que aunque dicho medicamento pueda parecer revolucionario aún quedan muchos pasos por dar para considerarlo una cura.

En contrapartida, el costo del curso anual de tratamiento será de 56 mil dólares. Incluso, la revista The Economist señala que la introducción del medicamento en circulación podría convertirse en una carga importante para las compañías de seguros.

A otros les preocupa que la aprobación de este nuevo medicamento tenga el efecto contrario: las personas con Alzheimer podrían comenzar a abandonar los ensayos clínicos en curso para tomar aducanumab. A otros les preocupa que los desarrolladores de fármacos puedan abandonar otros objetivos.

“Esto hará retroceder a la comunidad de investigadores entre 10 y 20 años”, dice George Perry, neurobiólogo de la Universidad de Texas en San Antonio y escéptico de este nuevo medicamento y la hipótesis del amiloide.

Sigue leyendo para entender de que se trata este nuevo medicamento para el Alzheimer, y cómo es qué funciona.


Enfermedad de Alzheimer: ¿Qué es?

La enfermedad de Alzheimer es una enfermedad neurodegenerativa descrita por primera vez en 1907 por el psiquiatra alemán Alois Alzheimer. Según datos de 2018, alrededor de 52 millones de personas en el mundo padecen esta enfermedad, y para el 2050 la cifra podría llegar a 150 millones.

Generalmente, la enfermedad comienza con síntomas menores que progresan gradualmente. Primero, se observan trastornos de la memoria a corto plazo, luego se altera la memoria a largo plazo. Se producen trastornos del habla y las funciones cognitivas, el paciente pierde la capacidad de navegar y cuidarse a sí mismo.

En 2000, en los Estados Unidos, aproximadamente el 1,6% de la población padecía la enfermedad de Alzheimer. En el grupo de edad 75-84, esta cifra ya era del 19%, y entre los ciudadanos mayores de 84 años, la prevalencia de la enfermedad era significativa del 42%.

Carga social creciente

La enfermedad de Alzheimer se considera como la principal carga de enfermedad para la sociedad en los países desarrollados.

Los costos incluyen tanto los costos médicos directos (como hogares de ancianos) como los costos no médicos (atención domiciliaria) y los costos indirectos (pérdida de productividad, tanto para el paciente como para el cuidador).

La hipótesis amiloide

Según una investigación científica proporcionada por Biogen, el fabricante del nuevo fármaco Aduhelm, el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer está asociado con la acumulación de una especie de placa de proteína en el cerebro que se acumula entre las neuronas e interrumpe su funcionamiento.

Estamos hablando de la proteína betaamiloide; según los investigadores desarrolladores del nuevo medicamento los niveles altos de esta sustancia se asocian con funciones cognitivas deterioradas del cerebro. De hecho, el nuevo fármaco puede retrasar la acumulación de placas proteicas.

El aducanumab, un anticuerpo infundido por vía intravenosa, es el último de una larga lista de candidatos terapéuticos que tiene como objetivo combatir las placas amiloides. Aunque hasta ahora todos los fármacos de este tipo no han logrado mejorar la cognición, persisten las dudas sobre si el β-amiloide es el fármaco correcto, así como si los investigadores están probando los candidatos terapéuticos óptimos, las dosis correctas y los pacientes adecuados.

Las preocupaciones de los investigadores ahora se centran en el tumultuoso paso del aducanumab a través de los ensayos clínicos y el conjunto de datos resultante, que está incompleto y no está publicado.

Prueba posterior a la aprobación del medicamento

Como condición para la aprobación de la FDA, que se basó en el programa de “aprobación acelerada” de la agencia, Biogen ahora debe realizar una prueba de “poscomercialización” para confirmar que el medicamento puede mejorar la cognición. Aún no ha publicado detalles sobre cuándo y cómo se llevará a cabo esta prueba. Biogen tiene hasta nueve años para completar la prueba.

La decisión de la FDA de otorgar una aprobación acelerada al aducanumab, después de la montaña rusa de un programa de ensayos clínicos, también podría tener implicaciones más amplias. “Esto abre la puerta a las compañías farmacéuticas que buscan utilizar el programa de aprobación acelerada como una forma de poner medicamentos en el mercado basándose en evidencia de muy baja calidad o en la pesca de datos post-aproación. (2)

¿Para quién es el nuevo medicamento para el Alzheimer?

Aduhelm se recomienda exclusivamente para personas en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer a las que se les diagnostica escaneos costosos. En la práctica, se requiere un ciclo de administración intravenosa mensual en un centro médico.

La FDA ha señalado por separado que el registro de un nuevo medicamento se retirará si los resultados de las pruebas clínicas no son satisfactorios. Es importante tener en cuenta que los pacientes necesitarán una estrecha vigilancia, ya que muchos desarrollan edema cerebral.

Pronósticos

Si bien hay muchas preguntas sobre el nuevo medicamento para la enfermedad de Alzheimer, según la base de datos de la industria Pharmaprojects, hay 148 medicamentos más en desarrollo clínico, y solo el 15% de ellos se dirigen al beta-amiloide.

Al mismo tiempo, los estudios epidemiológicos sugieren que algunos factores correctivos (dieta, riesgo de enfermedad cardiovascular, medicación, actividad mental y otros) están asociados con una disminución en la probabilidad de desarrollar la enfermedad.

Las actividades intelectuales (lectura, juegos de mesa, crucigramas, tocar instrumentos musicales, comunicación regular) pueden retrasar la aparición de la enfermedad o mitigar su desarrollo. El bilingüismo se ha asociado con una aparición tardía de la enfermedad de Alzheimer.

RESUMEN

La enfermedad de Alzheimer y la demencia siguen siendo uno de los mayores problemas médicos, sociales y económicos del siglo XXI, y cualquier fármaco nuevo que pueda curar (o al menos detener) el desarrollo de procesos neurodegenerativos se percibe como un gran avance en la ciencia. Sin embargo, la aprobación de medicamentos sin fundamentos sólidos puede dar lugar a sorpresas, incluso desilusiones.

REFERENCIAS

  1. America’s approval of an Alzheimer’s drug is premature, Fuente
  2. Landmark Alzheimer’s drug approval confounds research community. Fuente
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Gonzalo Paredes

Gonzalo es apasionado por impulsar cambios positivos a través de la investigación y divulgación de la ciencia. Además de escribir con otros miembros del equipo, Gonzalo se asegura de que el contenido sea actual, preciso y confiable.

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